Revolucionarna genska terapija uz pomoć HIV virusa za izlečenje smrtonosne bolesti mozga kod dece

Inovativna terapija uključuje HIV kao transportera zdravog gena

Francuski stručnjaci su razvili novu metodu lečenja tako što su onemogućili virus HIV-a da izaziva AIDS, a zatim ga upotrebili da unesu zdravi genetski materijal u organizme dva dečaka kojima je život bio ugrožen. Ova metoda kombinuje gensku terapiju i transplantaciju koštane srži, što je zaustavilo brzi i fatalni razvoj retke bolesti mozga zvane adrenoleukodistrofija (ALD).

ALD i značaj nove terapije

ALD je genetska bolest koja uništava mijelin, zaštitni omotač nervnih vlakana u mozgu, što dovodi do ozbiljnog neurološkog propadanja, slepila, gluvoće, demencije i na kraju smrti u nekoliko godina od pojave simptoma. Bolest napada decu između 4. i 10. godine života, a do sada je jedina mogućnost lečenja bila transplantacija koštane srži, koja je rizična i teško izvediva zbog nedostatka donora.

Kombinacija matičnih ćelija i genetske korekcije

U ovoj revolucionarnoj tretmani matične ćelije iz sopstvene koštane srži dece genetski su modifikovane korišćenjem HIV virusa, koji je deaktiviran da ne izaziva AIDS. Virus je poslužio kao sredstvo za prenos korektnih gena u ćelije pacijenata, čime je eliminisana mutacija koja uzrokuje ALD. Dve godine nakon intervencije, kod pacijenata nije zabeležen napredak bolesti, a oko 15% njihovih ćelija proizvodi zdravi protein.

Planovi za buduće primene

Dr. Patrick Aubourg, lider istraživačkog tima sa Univerziteta Paris-Descartes, izjavio je da je ovo prvi uspešan primer genske terapije koja koristi ovakav princip kod ljudi, i planira da testira ovu tehniku na većem broju pacijenata sa sličnim stanjima.